其中最廣為人知的，就是骨髓移植、臍帶血移植，就是利用造血幹細胞來治療許多血液疾病、腫瘤、先天代謝異常與免疫缺陷等疾病。透過將健康的幹細胞移植至病人身上，可以再製造出新的血液與免疫系統而延續患者生命。
2005年，行政院衛生福利部發表「29項臍帶血適應症」(衛署醫字第0940200853號)，正式將臍帶血移植納入「常規治療」，並列入健保給付。 2018年，行政院衛生福利部再發表「特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法」(簡稱特管法)，新增3項造血幹細胞適應症治療申請。
血球細胞是由造血幹細胞(如臍帶血、骨髓細胞等)分化而成，因此大部分「血液相關疾病」以造血幹細胞移植作為標準療法。 下列疾病在美國，如果患者經診斷後，判定造血幹細胞移植為其標準治療方式的話，大多數會列入健保給付。
